FDA批准了一種有風險的新型抗癌藥物同時也發出警告
美國食品和藥物管理局(FDA)已同意加速批准一種名為Xpovio(selinexor)的新型抗癌藥物。這種藥物已被發現成功治療了患者的多發性骨髓瘤(其他治療方法無效的情況下)。但在目前仍處於非常早期的階段,因此FDA也發出了一些重要的警告。
Selinexor與其他抗癌藥物的作用機製完全不同。這種藥物被稱為選擇性核輸出抑製劑,進入細胞並靶向將分子移入和移出細胞的機制。這個想法是癌細胞需要擺脫某種叫做XPO1的蛋白質來抑制腫瘤的生長,所以阻止這個過程會使它們更容易被破壞。
該藥最近通過了II期臨床試驗,結果顯示,其成功幫助25%被診斷患有多發性骨髓瘤的患者。在那些測試中,患者每週兩次接受80毫克selinexor和20毫克藥丸形式的地塞米松。這些患者已經接受了其他幾種癌症治療,但均沒有成功。其有效性的關鍵似乎在於它使用與其他治療不同的機制。
在考慮該試驗的數據後,FDA批准了selinexor用於多發性骨髓瘤患者的進一步檢測,但條件是他們已經嘗試了四種或更多現有治療。那是因為新藥實際上風險很大- 它也會影響健康細胞。這可能導致血小板減少和紅細胞或白細胞等並發症。
“對副作用的擔憂是真實存在的,”負責II期臨床試驗第一部分的教授Dan Vogl說道。“作為一名患者或作為一名醫生,這不是一種易於服用的藥物。但這種(FDA的)批准是正確的。這是一種藥物,我們可以所有其他治療失敗後提供給患者。”
Selinexor目前正在進行進一步的研究,包括一項3期試驗,該試驗正在測試較低劑量的藥物並將其與另一種常規療法相結合。在其他人中,它正在作為淋巴瘤、白血病和肉瘤的治療方法進行測試。