里程碑式的研究:利用CRISPR基因編輯技術創造出“通用”幹細胞
醫學研究近日取得一項里程碑式的進展,科學家首次利用CRISPR基因編輯技術創造出“通用”幹細胞。這種干細胞可以被移植到任何患者體內而不會產生免疫系統反應。該研究成果被發表在最新一期《自然生物技術》雜誌上。
儘管科學家們早在十多年前便在這一領域取得革命性進展,有望改變再生醫學的實踐,但臨床治療進展緩慢。科學家通過誘導多能幹細胞(iPSCs)演示完全成形的成年細胞如何有效地轉化為多能幹細胞,但質量控制和可複制性限制了iPSC技術的發展。
這項新研究報告的首席作者託拜厄斯·德尤(Tobias Deuse)解釋稱:“iPSC技術存在許多問題,但最大的障礙是質量控制和可複制性。我們不知道是什麼讓一些細胞能夠重新編程,但大多數科學家認為目前還不能可靠地做到這一點。因此,大多數個性化的iPSC治療方法都被拋棄了。”
目前,科學家們必須通過一項複雜而耗時的過程才能創造出iPSCs,託拜厄斯·德尤(Tobias Deuse)等科學家則通過旨在一種新方法的新研究項目,創造出一種可以供所有患者使用的通用間充質乾細胞。研究人員通過實驗發現,在iPSCs中過表達CD47基因可以抑制自然殺傷(NK)免疫細胞的活性,不會觸發免疫細胞的攻擊。
此外,研究人員還通過一系列動物實驗,驗證了這些新的通用iPSCs可以移植到不匹配的小鼠體內,而不會產生任何免疫排斥反應。研究人員進一步使用新的iPSCs來製造人類心臟細胞,並將其移植到擬人化小鼠模型中。這些細胞不僅沒有被排斥,並繼續形成了心肌的早期階段。
厄斯·德尤表示:“這是人類首次設計出可以普遍移植的細胞,並能在不引起免疫反應的情況下在具有免疫功能的受體中存活。”
雖然還需要做大量工作來建立對人類安全有效的特定iPSC治療方法,但這一重要進展為這些治療方法降低費用並增強效果方面效奠定了基礎。一旦證明這些新細胞能夠安全有效的使用於人類,必將減少未來定制化干細胞治療的昂貴費用和繁瑣過程。
厄斯·德尤表示:“我們的技術可以讓更多的人受益,生產成本遠遠低於任何個性化的方法。我們只需要製造一次細胞,就能得到一種適用於所有人的產品。 ”(作者/良弼)