香港大學李嘉誠醫學院（港大醫學院）研究團隊成功研發的三氧化二砷（俗稱砒霜）口服藥劑（藥用口服砒霜或ARSENOL®），可用於治療一種死亡率高的血癌－急性早幼粒細胞白血病（acute promycytic leukaemia，APL）。藥用口服砒霜的發明與應用是香港醫學史上的重要里程碑，意義深遠。

这不仅是香港首款自主发明和制造的处方药，也是首个获得美国、欧洲和日本专利的药物。经过廿载的不懈努力，港大医学院研究团队成功转化香港研发成果为临床应用，将药用口服砒霜纳入APL患者的治疗方案。过往广泛的临床研究结果显示，药用口服砒霜具有高效性和安全性，APL 患者的整体存活率超过97%，能显著减轻副作用和治疗负担。

港大医学院研发药用口服砒霜治疗急性早幼粒细胞白血病，达97%治癒率，是首款全球化的香港处方药物，获FDA和EMA认证。（右起）乔夏利医生、邝沃林教授，以及陈庆忠博士。

药用口服砒霜的研发为白血病患者提供便捷有效的治疗选择，显著改善患者的生活质素。急性早幼粒细胞白血病康复患者黄女士（右二）分享其以药用口服砒霜抗癌的经历。   

藥用口服砒霜（ARSENOL®）已納入本港急性早幼粒細胞白血病的治療方案，今年將全球性推廣。   

鄺沃林教授（中）表示，藥用口服砒霜是三代醫師橫跨超過二十載的研究成果。   

喬夏利醫師表示，藥用口服砒霜將於今年在香港、北美及歐洲展開臨床研究計畫。

具歷史意義的香港發明：藥用口服砒霜治APL成效卓著

港大醫學院的研究團隊在藥用口服砒霜治療APL已進行超過20年的廣泛研究。在一項為期15年的前瞻性追蹤研究中，超過400名復發性APL患者接受以藥用口服砒霜為基礎的治療方案後，其分子生物學緩解率（molecular remission rate）和五年整體存活率分別高達100%和80%。這些成果是在未進行骨髓移植的情況下實現的；骨髓移植是一種高度有毒的治療方法，但全球多個沒有藥用口服砒霜藥劑的地區仍採用此方法。

隨後，研究團隊將藥用口服砒霜作為首次緩解後的維持治療，喜證五年無白血病存活率和整體存活率分別達至90%和97%。下一步是將藥用口服砒霜納入新確診APL患者的第一線誘導治療，並達至五年內100%無白血病的存活率和整體存活率。綜合目前的研究結果，港大醫學院的研究人員已製定一套治療計劃，重點包括及早開始治療、提供必要的支援性護理，以及在第一線誘導治療中使用藥用口服砒霜。這套治療計畫能有效減低APL併發症所引致的早期死亡率，過去這一比例可高達20%至30%。

研究團隊目前正在香港測試一種全口服治療方案（簡稱AAA），由藥用口服砒霜（Oral-ATO）、全反式維他命A酸（all-trans retinoic acid，ATRA）及抗壞血酸（ascorbic acid）組成，並根據不同APL患者的風險進行調整。

藥用口服砒霜成新治療標準

這項研究的首席研究員、港大醫學院臨床醫學學院內科學系臨床副教授喬夏利醫師表示，這個全口服的治療方案非常有效且安全，能在專科門診環境下為不同風險等級的APL患者提供藥物治療，而不需要長期住院。藥用口服砒霜的治療方案可以大幅減少化療的使用，不僅適用於低風險的APL患者，也適用於所有APL患者，包括兒童和成人。

首獲FDA和EMA 認證

作為將藥用口服砒霜推向國際醫療舞台的第一步，該藥已獲得美國食品及藥物管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）的罕見疾病藥物資格認定（孤兒藥，orphan drug designation，ODD），亦同時取得美國FDA新藥臨床研究資格認定（investigational new drug designation，IND）。這是首款由香港研發的抗癌處方藥物，獲得重要的FDA和EMA認證，對進行針對藥用口服砒霜的全球性研究至關重要。