一個名為MYC的基因與大多數癌症有關，但不幸的是，它通常被認為是”不可治癒的”。在一項新的研究中，科學家們已經開發出了一種分子，可以將這種基因的RNA切碎，有效地清除小鼠體內的癌症。

MYC基因在調節細胞增殖、新陳代謝和控制細胞死亡方面起著關鍵作用，但它並不總是有幫助。事實上，它與多達70%的人類癌症有牽連，涵蓋了廣泛的疾病類型，而且過度表達與患者的預後較差有關。

這使得它成為一個有吸引力的治療目標，但不幸的是，這並不那麼簡單。相關的MYC蛋白有一個奇怪的形狀，使藥物分子難以抓住，導致它被認為大部分是不可治癒的。

但一項新的研究可能是改變這種狀況的一個步驟。Wertheim UF Scripps研究所、馬克斯-普朗克研究所和明斯特大學的研究人員已經開發出一種方法，通過瞄准其信使RNA（mRNA）來繞過這種棘手的蛋白質並關閉該基因。這些分子轉錄DNA以產生蛋白質，因此中斷這一過程可以阻止蛋白質的產生，而不是滅活那些已經產生的蛋白質。

研究小組首先設計了由咪唑製成的化合物，這些化合物與MYC基因的mRNA以及其他兩種與癌症有關的RNA（JUN和microRNA-155）強烈結合。單純的結合似乎並沒有什麼幫助，因此研究人員在他們的分子中加入了一個額外的結構。這被設計為像一個釣魚鉤一樣，用來捕捉回收RNA的酶，並引導它們降解附著的RNA，早期結果看起來很有希望。

該研究的主要作者Matthew Disney說：”加入降解劑後，我們開始看到這些’不可藥用’的癌症RNA減少了35%、40%、50%或更多。這導致了癌細胞的死亡，並在基於小鼠的乳腺癌研究中清除了擴散到肺部的腫瘤。”

當然，對於這項技術來說，現在仍然是非常早期的階段，研究人員說，在它能夠進入人體臨床試驗之前，他們仍然有一場”馬拉松”要走。但它為未來治療許多人類癌症和其他疾病增加了新的希望。

迪斯尼說：”這些化合物是一個很好的起點，向我們展示了建立小分子、RNA靶向藥物的方向，這些藥物最終可以治療像侵襲性癌症這樣的疾病的患者，這些患者目前沒有什麼選擇，這個新數據也向我們表明，這種方法可以有許多其他疾病的應用。”

其他科學家通過追尋不同的目標，包括下游蛋白或抑制MYC基因本身，已經在治療這種無法治癒的癌症基因方面取得了一些成功。

這項新研究發表在《自然》雜誌上。