科學家們發現了一種新的方法來阻止最常見的運動神經元疾病和額顳葉癡呆症中的神經細胞死亡，這可能改變這些神經退行性疾病的治療方式。更重要的是，它可以被做成口服藥，也有可能被包裝成鼻腔噴霧。

謝菲爾德大學轉化神經科學研究所（SITraN）的突破性研究側重於使用一種具有細胞穿透模塊的肽來阻斷突變重複RNA分子的途徑。當這些”流氓分子”從細胞核遷移到外部細胞質時，它們被用來產生有毒的重複蛋白，最終殺死神經元，這助長了運動神經元疾病（MND）和額顳葉癡呆（FTD）退化。

領導這項研究的謝菲爾德大學轉化RNA生物學教授Guillaume Hautbergue說：”這種利用肽來阻斷破壞性突變的概念解開了這樣一個令人興奮的創新治療途徑，直到現在科學家還沒有探索過。”

此前，研究人員已經發現，從C90RF72基因–MND和FTD的最常見原因–複製的問題RNA的移動是由於SRSF1細胞轉運器的過度粘性造成的。他們的新肽由一個小的氨基酸組裝鏈組成，能穿透細胞粘附在SRSF1轉運器上，阻止其輸出。

在果蠅的臨床研究中，科學家們甚至觀察到，當肽封住這個細胞通路時，機體出現了神經功能的改善。Hautbergue說：”這意味著該肽有效地阻止了神經退行性病症的發展，也有助於恢復受影響的神經細胞的功能。”

研究人員說，這種肽可以口服給MND和FTD患者，或通過開發的鼻腔噴霧進入大腦。

FTD–年輕時發病的最常見原因–和MND都是使人衰弱的致命疾病，幾乎沒有什麼治療方法可以阻止其快速退化。這項研究為在不遠的將來進行人體試驗和開發非侵入性的、有針對性的和有效的醫療干預打開了大門。

MND和FTD是毀滅性的疾病，目前還沒有治療方法。新的技術是對傳統小分子藥物的一種有希望的替代，因為傳統小分子藥物往往因血腦屏障的滲透性差而受到限制。

該研究發表在《科學轉化醫學》上。