新的血癌療法在四分之三的試驗患者中取得成功正在經過FDA審批
製藥公司強生一項正在進行的1/2期臨床試驗的新數據顯示,一種實驗性免疫療法使73%的多發性骨髓瘤(一種致命的血癌)患者獲得了成功的反應率。基於這一有希望的數據,公司已向美國食品和藥物管理局(FDA)提出申請,將該藥物推向市場。

正在試驗的免疫療法被稱為talquetamab。這種療法被稱為雙特異性T細胞吞噬者抗體,是一種相對較新的免疫治療方法。
與傳統的單克隆抗體不同,雙特異性抗體被設計為與兩種不同的抗原結合。在這個例子中,talquetamab與CD3(一種免疫T細胞上的受體)和GPRC5D(一種在癌性漿細胞上大量存在的受體)結合。
雙特異性抗體背後的理念是它們為免疫細胞和癌細胞搭建橋樑。它們同時在癌細胞上植入一個目標標誌,並給免疫細胞提供一個通往該目標的路線圖。
這項技術已經發展了幾十年,但只是在過去幾年中,雙特異性抗體才最終進入臨床應用。目前市場上有三種FDA批准的雙特異性抗體療法(主要針對癌症),以及100多種正在進行臨床試驗的前瞻性抗體(針對從阿爾茨海默病到糖尿病的各種疾病)。
最近公佈的1/2期talquetamab試驗數據涵蓋了幾百名多發性骨髓瘤患者,涵蓋了兩種不同的劑量和每週或每兩週的給藥計劃。總的來說,在所有治療組中,試驗發現73%的受試者對治療有積極的反應。
“中位隨訪時間為14.9個月(範圍為0.5+至29.0),在每週給藥的SC[皮下]0.4毫克/千克劑量的治療中,74.1%的患者取得了反應,59.4%取得了非常好的部分反應或更好,33.6%取得了完全反應或更好,23.8%取得了嚴格的完全反應,”強生公司在一份新聞稿中報告。
第二階段的試驗數據尚未正式發表在同行評議的期刊上,第一階段的數據剛剛發表在《新英格蘭醫學雜誌》。該數據顯示,大多數接受talquetamab治療的患者出現了輕微的副作用,但只有約5%的患者因這些不良反應而不得不停止治療。
2022年早些時候,基於初步的積極試驗數據,美國食品和藥物管理局授予了talquetamab突破性療法的稱號。這允許該療法優先和加速通過審批程序。現在已經向美國食品和藥物管理局提交了一份生物製品許可證申請,公司希望盡快將這種新型藥物推向市場。
楊森研發部臨床研發副總裁Sen Zhuang說:”在我們最近向美國FDA提交生物製品許可申請後,我們期待著與該機構合作,在短期內將其作為一種治療選擇,並繼續對talquetamab進行長期研究,因為我們旨在為這種複雜的血癌患者開發更多選擇。”
第一階段的數據發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。