從確定一種潛在的治療化合物到美國食品和藥物管理局(FDA)批准一種新藥是一個艱鉅的旅程，它可能需要十多年的時間，耗資超10億美元。紐約市立大學研究生中心的一個研究小組已經開發出一種新型的人工智能模型，它可以顯著提高藥物開發過程的準確性並減少時間和成本。

正如當地時間10月17日將發表在《Nature Machine Intelligence》上的一篇論文所描述的那樣，這個名為CODE-AE的新模型可以篩選新型藥物化合物，從而可以準確預測對人體的療效。在測試中，它還能在理論上為超9000名患者確定能更好地治療他們病情的個性化藥物。科學家們預計該技術將大大加速藥物發現和精準醫療。

準確而有力地預測病人對一種新化合物的特定反應對於發現安全和有效的治療方法及為特定病人選擇現有藥物至關重要。然而直接在人體中進行藥物的早期療效測試是不道德和不可行的。細胞或組織模型經常被用來作為人體的替代物以評估藥物分子的治療效果。不幸的是，疾病模型中的藥物效果往往跟人類患者的藥物療效和毒性不相關。這種知識差距是導致藥物發現的高成本和低生產率的一個主要因素。

“我們的新機器學習模型可以解決從疾病模型到人類的轉化挑戰，”紐約市立大學研究生中心和亨特學院的計算機科學、生物學和生物化學教授、該論文的第一作者Lei Xie說道，“CODE-AE使用了生物學啟發的設計並利用了機器學習方面的一些最新進展。如它的一個組件在深度偽造圖像生成中使用了類似的技術。”

紐約市立大學研究生中心博士生、該論文的共同作者You Wu指出，新模型可以為擁有足夠的病人數據來訓練一個通用的機器學習模型的問題提供一個變通辦法。“儘管已經開發了許多方法來利用細胞線屏幕預測臨床反應，但由於數據的不協調和差異，它們的表現是不可靠的，”Wu說道，“CODE-AE可以提取被噪聲和混雜因素掩蓋的內在生物信號，這有效地緩解了數據差異問題。”

因此，跟最先進的方法相比，CODE-AE在純粹從細胞線化合物篩選中預測患者特異性藥物反應方面顯著提高了準確性和穩健性。

據悉，該研究團隊在推進該技術在藥物發現中的應用方面的下一個挑戰是開發一種方法，從而可以讓CODE-AE可靠地預測新藥在人體內的濃度和代謝效果。研究人員還指出，該人工智能模型有可能在經過一定的調整後來準確預測藥物對人體的副作用。