近年來，科學家們已經能夠通過去除這些幹細胞，編輯基因組然後將它們植入患者體內來糾正遺傳性疾病，但這會增加並發症。現在，由哈佛大學科學家領導的新研究成功地在體內對乾細胞進行基因編輯。

治療遺傳性疾病可能有點像清理河流中的污染。如果忽略上游只清除下游的垃圾，河流將再次變髒。同樣地，如果你不解決幹細胞，那麼治療病變細胞將無濟於事，幹細胞會迅速用新的病毒細胞取代健康細胞。

目前的一些方法涉及將乾細胞從體內移除，然後通過遺傳改變它們並將它們放回患者體內。在這個複雜的過程中存在許多潛在的失敗點：幹細胞可以在培養皿中死亡，患者的免疫系統可以在移植後“拒絕”它們。

“當你將乾細胞排出體外時，你會將它們從非常複雜的環境中帶出來，滋養和維持它們，它們會讓人感到震驚，”該研究的首席研究員Amy Wagers說。“分離細胞會改變它們。移植細胞會改變它們。在不必這樣做的情況下進行遺傳改變將保留細胞的調節相互作用- 這就是我們想要做的事情。”

在以前的工作基礎上，該團隊將基因編輯機制加載到不同類型的腺相關病毒（AAV）上。這些病毒可以進入哺乳動物細胞，並且已被改變，以免引起疾病，而是提供基因編輯機制的有效載荷。

在對小鼠的測試中，研究人員使用AAV將CRISPR基因編輯系統分為不同類型的皮膚、血液和肌肉乾和祖細胞。為了清楚地說明系統是否有效，他們編輯了乾細胞以激活“報告基因”，這些基因會發出熒光紅光。

研究人員發現，這項技術奏效了。骨骼肌中高達60％的干細胞以及高達27％的皮膚祖細胞和38％的骨髓幹細胞呈紅色，表明它們已被編輯。隨後，研究人員還指出，其他真皮細胞似乎也能被編輯。

該團隊表示，這一突破可能會為遺傳性疾病帶來新的治療方法，尤其是那些依賴於組織再生的肌肉萎縮症。

“到目前為止，使用AAV向幹細胞提供健康基因的概念並不實用，因為這些細胞在生命系統中分裂得如此之快- 因此傳遞的基因將迅速從細胞中’稀釋’，”研究人員Sharif Tabebordbar說道。“我們的研究表明，我們可以在正常的解剖學位置永久性地修飾幹細胞的基因組，從而永久性地改變它們的後代。有很多潛力可以採取這種方法，並為不同形式的遺傳疾病開發更持久的療法。

該研究發表在《Cell Reports》雜誌上。