這款藥物前有一串長長的定語：它用於治療攜帶NTRK（一種神經營養受體酪氨酸激酶）基因融合的成人或兒童實體瘤患者，這些患者的實體瘤沒有產生已知的抗性突變，而且是轉移性的或者切除可能會導致嚴重的發病率……

與網絡消息所說的“第一款與腫瘤類型無關”的抗癌藥不同，FDA稱，這是它批准的第二款“組織不確定”類癌症藥物。所謂“組織不確定”，就是不依照腫瘤病發的組織器官或來源確定適應症。

“目前的靶向抗癌藥，通常首先針對某一特定種類的腫瘤去尋找治療靶點。但是這次的藥物是發現了針對多種不同類型的實體腫瘤都有效的靶點。”中國醫學科學院藥物研究所副研究員鐵偲在接受科技日報記者採訪時說。

FDA披露的信息顯示，這種藥物的總體緩解率（ORR）為75%。信息還提供了對12種腫瘤的試驗結果，其中包括軟組織肉瘤、胃腸道間質瘤等。

“這個廣譜是有引號的，只是覆蓋的腫瘤種類比較多。”鐵偲說。

鐵偲解釋說，根據官網披露的信息，這種藥物確實對多種實體瘤都有效。但他認為，對於這種藥物的“廣譜”，讀者可能被網絡信息誤導了。

“這種藥物實際上只針對一種比較罕見的基因突變，也就是攜帶NTRK基因融合的實體瘤患者。這種基因突變有可能出現在多種實體瘤中，但是它出現的概率很低。”鐵偲說，所以並非對所有的實體瘤患者都有效。

鐵偲同時認為，雖然這種基因突變出現的概率很低，但是這種藥物為癌症治療打開一條新的通路。它給醫藥學界一個新的提示：腫瘤可能是有共性的，可以尋找共同的靶點來對付它。

“可以說，它在科學研究方面確實具有重大意義，但是要客觀認識它的臨床意義。”鐵偲說。