賀建奎。賀建奎實驗室供圖

賀建奎實驗室研究人員在做胚胎注射。賀建奎實驗室供圖

這次編輯峰會於2018年11月27—29日由美國國家科學院、美國國家醫學院、英國倫敦皇家學會和香港科學院在香港聯合舉辦。據賀建奎介紹，基因編輯手術比起常規試管嬰兒多一個步驟，即在受精卵時期，把Cas9 蛋白和特定的引導序列，用5微米、約頭髮二十分之一細的針注射到還處於單細胞的受精卵裡。他的團隊採用“CRISPR/Cas9”基因編輯技術，這種技術能夠精確定位並修改基因，也被稱為“基因手術刀”。

這次基因手術修改的是CCR5 基因，而CCR5 基因是HIV 病毒入侵機體細胞的主要輔助受體之一。此前資料顯示，在北歐人群裡面有約10% 的人天然存在CCR5 基因缺失。擁有這種突變的人，能夠關閉致病力最強的HIV 病毒感染大門，使病毒無法入侵人體細胞，即能天然免疫HIV 病毒。

賀建奎還將在峰會現場展示他領導的項目組在小鼠、猴和人類胚胎的實驗數據。在50枚人類胚胎基因測序結果顯示，未發現脫靶現象；而所有人類正常胚胎裡面，有超過44% 的胚胎編輯有效。賀建奎還展示此次基因手術嬰兒臍帶血的檢測結果，證明基因手術成功，並未發現脫靶現象。他表示，結果仍然需要時間觀察與檢驗，因此準備了長達18年的隨訪計劃。

CRISPR/Cas9 技術自問世以來就因簡單、高效備受矚目，吸引全球各地科學家在醫學、動植物育種、藥物篩選等不同領域進行研究。賀建奎強調：“對於少數家庭來說，基因手術是治愈遺傳性疾病和預防嚴重疾病的新希望。” 他還率先提出基因技術研究和應用領域需遵循的“核心價值”，包括對真正需要的群體保持“悲憫之心”（Mercy for families in need）、僅僅用於嚴重疾病的“有所為更有所不為”（Only for serious disease， never vanity）、尊重孩子自主性為前提的“探索你自由”（Respect a child’s autonomy）、命運不能由基因來決定的“生活需要奮鬥”（Genes do not define you ）、“促進普惠的健康權”（Everyone deserves freedom from genetic disease）等5項倫理原則。

美國哈佛醫學院遺傳學教授、基因工程知名專家喬治·丘奇George Church 說：“考慮到HIV 對全球公共健康的威脅有擴大的趨勢，我認為賀建奎選擇了一個非常好的目標基因。”

不久前，中山大學一研究團隊發布了國內首份針對普通公眾和HIV 攜帶者關於基因編輯認知的比較報告，超六成受訪者對基因編輯技術的運用持積極態度。575份HIV 攜帶者問卷顯示，有94.78% 的HIV 攜帶者支持基因編輯技術用於預防HIV 。另據美國皮尤研究中心2018年4月針對2537名美國成年人的一項調查顯示，60% 的美國人支持對未出生嬰兒進行基因編輯，認為為了降低患嚴重疾病的風險，基因編輯是一種有效的醫療手段。